【4591】Ｇ－リボミック
軟骨無形成症治療薬候補umedaptanib pegolの日本における希少疾病用医薬品指定に関するお知らせ
2025-04-28(12:30)
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2025 年４月 28 日 各位
軟骨無形成症治療薬候補 umedaptanib pegol の 日本における希少疾病用医薬品指定に関するお知らせ
当社は、このたび、軟骨無形成症を対象として開発を進めている umedaptanib pegol 註 1 につい て、厚生労働省が定める希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定註 2 を受けましたので、お 知らせいたします。 希少疾病用医薬品は、医薬品医療機器法第 77 条の２に基づき、対象患者数、医療上の必要性、 開発の可能性のいずれの要件にも合致するものとして、薬事審議会の意見を聴いて厚生労働大臣 が指定するものです。本指定により、国からの研究開発資金助成に応募する資格や、上市後の再審 査期間の延⾧等の優遇措置を受けることができます。 軟骨無形成症は、新生児約 25,000 人に対して 1 人の発生率という希少疾患であり、現在もな お有効な新薬の開発が求められております。今回の厚生労働省による希少疾病用医薬品指定は、 軟骨無形成症治療薬としての umedaptanib pegol の開発の重要性と、上市までの開発計画につい て評価された結果であると考えており、本パイプラインの価値向上に寄与するものです。 なお、本件による 2026 年３月期の業績に与える影響について現在精査中です。今後開示すべき 事項が発生した場合には、速やかにお
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